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Ada-Scid, la malattia dei bambini bolla: arriva la cura con le staminali

L’Ada-Scid (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi) è una malattia genetica rara che compromette il sistema immunitario dei bambini al punto tale che il loro organismo non riesce a difendersi dalle più comuni infezioni. Ogni anno in Europa la malattia colpisce 15 bambini. Ma finalmente è stata scoperta una terapia genica ex vivo con cellule staminali per il trattamento dei pazienti affetti da Ada-Scid.

Si consideri che in passato i bimbi affetti da Ada-Scid vivevano in ambienti super protetti con aria filtrata, da qui la definizione di bambini bolla. La Commissione Europea avrebbe dato il via libera alla commercializzazione di questa terapia. La scoperta, tutta italiana, permette di trattare i pazienti con Ada-Scid per i quali non esiste un donatore compatibile per il trapianto di midollo. I ricercatori del San Raffaele hanno messo a punto una terapia che agisce penetrando nelle cellule ospiti per mezzo di un vettore ottenuto da un virus modificato e reso innocuo in laboratorio. Si tratta di una terapia genica che sfrutta le cellule staminali del bambino stesso ed ha ridato speranza ai piccoli pazienti e alle loro famiglie.

In pratica una copia del normale gene Ada viene inserita attraverso un vettore nelle cellule prelevate dal midollo osseo del paziente. Le cellule con il gene corretto vengono reintrodotte, attraverso un’infusione endovenosa, nel corpo del bambino. Alcune di queste ritornano poi nel midollo osseo.

Uno studio pubblicato su Blood ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza di Strimvelis, la terapia genica progettata da Gsk, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele. Dagli studi condotti su un gruppo di bambini trattati con Strimvelis i dati emersi sono molto interessanti e confortanti e rappresentano un risultato incoraggiante per tutti quei bambini che hanno un disperato bisogno di questa terapia .

Insomma questi bambini non saranno più costretti a vivere isolati per difendersi da ogni minima infezione, potranno riappropriarsi della loro infanzia e della loro vita.

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