La terapia a base del virus Aids funziona

16 luglio 2013 11:110 commenti

Medici 02Ha datto ottimi segnali, funzionando su sei bambini, la terapia genica che utilizza come cavallo di Troia il virus dell’Aids. La ricerca italiana, pubblicata su Science, è stata presentata in una conferenza stampa a Milano, dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget).

I risultati, che i ricercatori del Tiget considerano incoraggianti e molto promettenti, sono stati ottenuti dopo tre anni di trattamento su sei bambini con gravi malattie ereditarie. Di questi, tre (provenienti da Libano, Usa ed Egitto) con una malattia neurodegenerativa considerata finora incurabile, la leucodistrofia metacromatica; gli altri tre (provenienti da Italia, Turchia e Usa) con da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich.

Ora Jacob può giocare e andare a scuola senza la paura di ammalarsi per una banale infezione. Può correre per casa come tutti i bimbi di tre anni, senza indossare quell’elmetto che prima lo proteggeva dal rischio di gravi emorragie in caso di caduta.

I suoi occhi curiosi e l’allegria nei suoi movimenti sono la testimonianza più bella del successo raggiunto con la nuova terapia genica formata San Raffaele e Telethon per due gravi malattie ereditarie, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il risultato è dovuto all’intuizione di Luigi Naldini, oggi direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano. Proprio lui, nel 1996, pensò di disarmare il temutissimo virus Hiv, responsabile dell’Aids, per trasformarlo in un efficiente cavallo di Troia che trasporta nella sua pancia i geni sani con cui correggere gravi malattie ereditarie, arrivando fino alle cellule dell’inaccessibile sistema nervoso centrale.


Successivamente ad anni di esperimenti in laboratorio per valutare sicurezza ed efficacia della terapia genica sulle cellule staminali del sangue, nel 2010 è partita la sperimentazione su 16 piccoli pazienti da tutto il mondo, di cui 6 affetti da una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica (la malattia di Sofia al centro del caso Stamina), e 10 colpiti da una rara immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo tre anni, ecco i primi frutti. Jacob (3 anni, americano), Canalp (4 anni, turco) e Samuel (9 anni, di Roma), tutti affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, sono potuti quasi rinascere.

Lo racconta Alessandro Aiuti, responsabile dell’unità di Ricerca clinica pediatrica del Tiget, in collegamento con il San Raffaele via Skype dalla casa del piccolo Jacob a Philadelphia. “Nella sindrome di Wiskott-Aldrich – come dice Aiuti – le cellule del sangue sono direttamente colpite dalla malattia e le staminali corrette hanno rimpiazzato le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali. Grazie alla terapia genica i bambini non vanno più incontro a emorragie e infezioni gravi e possono correre, giocare e andare a scuola”.






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